Le traitement de l’hémophilie, une des maladies hémorragiques héréditaires les plus fréquentes, a considérablement évolué grâce notamment aux progrès de la biotechnologie. Parmi les développements notables, on peut citer de nouvelles thérapies substitutives sous forme de concentrés de facteurs dotés d’une demi-vie prolongée et de multiples thérapies dites non substitutives, telles que l’emicizumab, qui permettent une prophylaxie efficace moyennant des injections sous-cutanées peu fréquentes, ou encore la thérapie génique, qui offre la perspective d’une guérison à long terme. Ces traitements visent à améliorer et faciliter la prévention des accidents hémorragiques tout en améliorant la qualité de vie, avec à terme, la perspective d’une guérison.
Hermans, C., & Bouilliez, D.-J. (2025). Contrôler la coagulation des patients souffrant d’hémophilie : un état des lieux. VCP – Vaisseaux Cœur Poumon, 30(5), 31-35. (Original work published 2025)