La principale limitation à l'administration de chimiothérapie à haute dose est sa toxicité hématologique. Récemment, l'étude des mécanismes de résistance à la chimiothérapie des cellules tumorales a permis d'identifier les gènes codant pour les protéines impliquées dans ces phénomènes. Ces gènes de résistance peuvent être transférés dans les cellules souches hématopoïétiques, afin de limiter l'hémato-toxicité des cytostatiques, grâce aux techniques de thérapie génique. Cela vise à permettre d'administrer de hautes doses de chimiothérapie pour un meilleur effet antitumoral. En outre, la sélection in vivo des cellules génétiquement modifiées par l'administration de chimiothérapie devrait augmenter l'efficacité du transfert de gène. Les modèles murins ont montré la faisabilité de cette approche. L'application clinique de cette option thérapeutique requiert encore des progrès tant dans le domaine de la construction des vecteurs que des conditions nécessaires au transfert de gène.
Machiels, J.-P., & D’Hondt, V. (2000). Transfert de gène de chimiorésistance dans les cellules souches hématopoïétiques : promesses et controverses. M/S : médecine sciences, 16(3), 395-403. https://doi.org/10.4267/10608/1659 (Original work published 2000)