European consensus for starting and stopping enzyme replacement therapy in adult patients with Pompe disease: a 10-year experience
(2018) Nervno-Myshechnye Bolezni — Vol. 8, n° 4, p. 19-34 (2018)
Files
REPUB_117305-OA.pdf
Open Access - Adobe PDF
- 316.92 KB
Details
- Authors
Van den Bergh, Peter 
- Abstract
- Введение. Болезнь Помпе – редкое наследственное мышечное заболевание, для лечения которого с 2006 г. применяют ферментную заместительную терапию. В документе представлены последние рекомендации по началу и прекращению ферментной заместительной терапии у взрослых пациентов. Методы. В ходе Европейского консорциума по болезни Помпе эксперты из 11 европейских стран обсудили данные литературы об эффективности ферментной заместительной терапии у взрослых пациентов на основании оценки показателей прогноза клинического течения и качества жизни больных. В данной статье представлены результаты обсуждений 3 согласительных совещаний во время консорциума. Результаты. Специалисты пришли к соглашению относительно подтверждения диагноза болезни Помпе, сроков начала ферментной заместительной терапии, показаний и условий ее прекращения и применения во время беременности. Общее соглашение по перечисленным вопросам принято на основании мнения экспертов и подтверждено данными литературы. При проведении исследований в группах были получены данные о положительном эффекте ферментной заместительной терапии. Анализ проводили при оценке 586 взрослых пациентов из 1 клинического испытания и 43 наблюдательных исследований. Обратили внимание на индивидуальные различия в эффективности лечения, обнаруженные в отдельных сообщениях. В 11 наблюдательных исследованиях, включающих пациентов с тяжелой степенью поражения, также была доказана эффективность ферментной заместительной терапии. Исследования эффектов лечения у больных на доклинической стадии заболевания отсутствуют. Выводы. В ходе 1-го Европейского консорциума на основании международного экспертного мнения составлены рекомендации по началу и прекращению ферментной заместительной терапии у взрослых пациентов с болезнью Помпе. Ключевые слова: взрослые пациенты, алглюкозидаза альфа, ферментная заместительная терапия, руководство, болезнь Помпе, рекомендации по лечению
- Affiliations
Citations
Van der Ploeg, A. T., Kruijshaar, M. E., Toscano, A., Laforet, P., Angelini, C., Lachmann, R. H., Pascual Pascual, S. I., Roberts, M., Rosler, K., Stulnig, T., Van Doorn, P. A., Van den Bergh, P., Vissing, J., & Schoser, B. (2018). European consensus for starting and stopping enzyme replacement therapy in adult patients with Pompe disease: a 10-year experience. Nervno-Myshechnye Bolezni, 8(4), 19-34. https://doi.org/10.17650/2222-8721-2018-8-4-19-34 (Original work published 2018)